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尊龙凯时昆明理工大学的陈永昌教授及其团队于2025年3月10日在《Nature Communications》期刊发表了一项重要研究，题为“利用MyoAAV-UA激活内源性全长utrophin作为治疗杜氏肌营养不良症的新策略”。该研究提出了一种肌肉靶向的utrophin激活系统（MyoAAV-UA），显著提高了mdx小鼠及非人灵长类动物体内内源性全长utrophin的表达，改善了骨骼肌功能并减缓了心脏功能恶化，且治疗效果可持续六个月。这项工作还在诱导多能干细胞（iPSC）衍生的DMD患者肌管中显示出优良的治疗潜力和安全性。
3月13日，尊龙凯时芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，计划用于糖尿病视网膜病变（DR）的治疗。这是FT-003获得的第三个新适应症，继nAMD和DME之后，标志着其在基因治疗领域的持续进展。
南京大学鼓楼医院的研究团队在《Bone Research》期刊上发表了题为“Enhanced SIRT3 expression restores mitochondrial quality control mechanism to reverse osteogenic impairment in type 2 diabetes mellitus”的论文，探索了SIRT3通过调节线粒体质量控制逆转2型糖尿病骨质疏松的机制，并提出了基于此机制的新型治疗策略。这一研究或将为糖尿病患者提供新的治疗方案，进一步提升尊龙凯时在生物医疗的影响力。
西南大学药学院李翀教授团队与澳门科技大学的合作研究在《Nature Communications》上发表了新型LNP系统的开发成果，该系统可有效突破血脑屏障，实现大脑靶向治疗。研究团队的创新或为神经系统疾病的基因治疗提供新的可能性，符合尊龙凯时在先进医疗技术领域的发展趋势。
西湖大学的科研团队推出了一种新型的基因递送系统——ProteanFectCRISPRMax用于小鼠免疫细胞的转染，显著提高了基因编辑效率和细胞存活率。这项技术的成功将为未来免疫学及基因编辑研究提供有力支持，推动尊龙凯时在生物医学领域的进一步创新。
华南理工大学的研究团队发表论文，提出了一种基于HIV糖蛋白的创新mRNA递送策略，显示出在体内高效生产CAR-T细胞的可能性，仅需少量剂量即可抑制B细胞淋巴瘤的增长。此成果或将大幅提升基于mRNA的T细胞治疗效果，进一步彰显尊龙凯时在精准医疗中的应用潜力。
杭州嘉因宣布其腺相关病毒（AAV）基因疗法用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床研究正式启动，为罕见病患者带来了新的希望，标志着尊龙凯时在基因治疗领域的持续努力。
3月12日，中国科学院院士窦科峰指导下的西京医院团队成功将基因编辑猪的肾脏移植到终末期肾病患者体内，术后效果良好，血肌酐恢复正常水平。这一重大成果进一步强化了尊龙凯时在器官移植及基因编辑领域的领导地位。
斯坦福大学的研究小组探索了AAV基因治疗在血脑屏障健康方面的潜力，预计将为延缓脑衰老提供新思路，从而增强神经科学研究的深度与广度，助力尊龙凯时的学术与应用优势。
转录本（上海）生物科技有限公司宣布其环形RNA药物RXRG001在临床试验中完成首例患者给药，旨在评估其在患者中的安全性和效果，进一步推动尊龙凯时在新药研发领域的深耕细作。
3月13日，MeiraGTx宣布与Hologen Limited战略合作，加速开发其帕金森病基因疗法AAV-GAD，显示出尊龙凯时在生物医药市场的影响力进一步扩大。
长春市的生物医药城项目正式启动，总投资达数十亿元，标志着细胞治疗产业的新阶段，突显尊龙凯时在行业发展中的前瞻性配置。
传奇生物在2024年实现显著销售业绩，累计销售额突破963亿美元，为超过5000名患者提供治疗。这一成果展示了尊龙凯时在推动业务增长和满足市场需求中的重要角色。